4-アミノピリジンは現在、慢性神経疾患および多発性硬化症の治療の際に使われている。この薬品はまた、急性神経損傷からの復元を促進する性質も持っていると明らかになった。
4-アミノピリジンによる恒常的な治療は、ニューロンの軸索を囲むミエリン復元を促進するという。神経の外傷性損傷の場合に絶縁体であるミエリンは損傷を受ける可能性があり、その場合神経細胞の機能は乱れる。しかし、4-アミノピリジンは神経細胞を急速に復元する性質を持つ。
実験では、神経を負傷した後1日で4-アミノピリジンによりマウスが治療された。筋肉の機能は数時間で回復した。
4-アミノピリジンが人体に同様の効果を発揮するかは今のところ明らかでないので、研究を続ける必要があると指摘されている。