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この薬剤は、免疫の基盤である甲状腺ホルモン輸送を司るタンパク質の変異体生産をブロックする。
変異したタンパク質は、体内の組織にタンパク質や糖質が過剰に沈着、蓄積されるのを促進し、内臓機能が完全に乱れてしまう。
変異した遺伝子の抑制メカニズムは、薬剤の助けを借りてその細胞構造に小分子を導入することに基づいており、危険なタンパク質の合成を止めるのを助ける。
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米国で遺伝子を「変える」初の薬剤が承認される
2018年8月15日, 20:10 (更新: 2018年8月15日, 20:15)
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米食品医薬品局（FDA）は、体内のタンパク質代謝が乱れる病気アミロイドーシスのうち1種類の治療薬を初めて承認した。サイエンス・アラートが伝えた。
