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山中伸弥氏は人間の皮膚から人工多能性幹細胞（iPS細胞）を作るという画期的な発見の功績が称えられ、２０１２年、ノーベル生理学・医学賞を受賞している。この発見によって科学者はiPS細胞を心筋細胞、網膜、血小板、神経細胞、腸や腎臓の一部に「変える」ことが可能となった。
山中氏は取材に対し、「創薬については、製薬企業が乗り出しにくい希少難病も含め、力を入れている。我々の研究成果により、筋肉などの中に骨ができる難病であるFOP（進行性骨化性線維異形成症）の薬の治験が既に始まっている。その他、ALS（筋萎縮性側索硬化症）やアルツハイマー病に対しても有望な薬の候補物質が見つかってきており、期待している」と語っている。
ALSまたは運動ニューロン病では全身の筋肉が徐々に萎縮していき、最後には全身が麻痺する難病。有名な英国人科学者のスティーヴン・ホーキング博士がこの難病に罹患していたため、病名は良く知られている。
