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この疾患は、しばしば麻痺や呼吸困難、誕生後数カ月での死亡を引き起こし、特に麻痺の場合、もっとも重症となる。米国では、新生児１万人に１人の割合でＳＭＡが発症しているが、その５０～７０％が麻痺のタイプ。
その際、１回の製剤の投与は約２１０万ドル（約２億３千万円）がかかる。製薬のパテントを有するノバルティス社の幹部は、この価格を妥当と主張しているが、その根拠は、同様の効果を発揮する米国「バイオジェン」社の製薬スピンラザがゾルゲンスマよりさらに数十万ドル高額のためだ。
ノバルティス社の発表では、現時点でゾルゲンスマは１５０人超の患者の臨床で使用された。しかし、オープン・アクセスでは、データは治験結果しかあげれられていない。データによれば、テストグループの２１人の幼児のうち、１９人が頭を動かし、自分で座ることができた。あとの１人が亡くなり、さらに１人が実験への参加を中止した。
