国立成育医療研究センターは、有毒なアンモニアを体内で分解できない尿素サイクル異常症を患った生後6日の新生児にヒトES細胞由来の肝細胞を移植、患児は一度退院し、生後5ヶ月が経過したところで父親からの生体肝移植を受けた。合併症は起こらず、生後6ヶ月で退院した。
国立成育医療研究センターは「今後も症例を重ね、引き続き安全性、有効性の検証を行っていく」とし、今回の治験が成功したことで「肝移植まで辿り着けなかった小さな命をより安全に肝移植までつなげられることが期待される」としている。
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