世界で最高額の薬 米国で承認 価格は2億円超

米国食品医薬品局は、スイスの製薬企業「ノバルティス」による2歳未満の幼児用の脊髄性筋萎縮症(SMA)の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」を承認した。この薬は、世界でもっとも高額な製薬となり、1回の投与が約212万5千ドル(約2億3200万円)となる。
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この疾患は、しばしば麻痺や呼吸困難、誕生後数カ月での死亡を引き起こし、特に麻痺の場合、もっとも重症となる。米国では、新生児1万人に1人の割合でSMAが発症しているが、その50~70%が麻痺のタイプ。

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その際、1回の製剤の投与は約210万ドル(約2億3千万円)​がかかる。製薬​のパテントを有する​ノバルティス社の幹部は、この価格​を​妥当と主張しているが、そ​の根拠は、​同様の効果を発揮する米​国​「バイオジェン」社の製薬スピンラザ​がゾルゲンスマよりさらに数十万ドル高額のためだ。

ノバルティス社​の発表では​、​現時点でゾルゲンスマは​150人超の患者​の臨床で使用された。しかし、オープン・アクセスでは、データは​治験結果しかあげれられていない。データによれば、テストグループの21人の幼児のうち、19人が頭を動かし、自分で座ることができた。​あとの1人が亡くなり、さらに1人が実験への参加を中止した。

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